Las terapias CAR-T, un nicho de oportunidades para combatir el cáncer

El tratamiento de ciertos tipos de cáncer se ha visto revolucionado con las terapias CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell). Se trata de un enfoque innovador en terapias génicas, ya que implican la modificación genética de las células del sistema inmunitario del paciente para que sean más efectivas en la lucha contra el cáncer.

Esta terapia busca que las células T del cuerpo humano combatan el cáncer porque se alteran en el laboratorio para que puedan actuar como agentes que buscan y destruyen a las células cancerosas.  De esta manera pueden tratar especialmente cierto tipo de leucemias y linfomas.

Estas terapias consiguen revertir la situación de al menos un 30% de pacientes en los que un tumor sanguíneo habría borrado toda posibilidad de seguir vivir. Las CAR-T están suponiendo la última, y revolucionaria, pieza que le faltaba al arsenal de lucha contra el cáncer. La terapia de células CAR-T está suponiendo una revolución terapéutica en el pronóstico y la esperanza de vida de los pacientes con algunos tipos de cáncer, y su recorrido no ha hecho más que comenzar.

Sin embargo, esta nueva generación de inmunoterapias personalizadas también plantea nuevos retos en el ámbito asistencial, regulatorio y financiero, a los que es deseable anticiparse para poder optimizar su abordaje dentro del sistema sanitario. Las terapias avanzadas suponen una innovación del siglo XXI que tiene que ser implementada en un sistema sanitario con estructuras organizativas, de recursos humanos, contables y de gestión del siglo XX.

Por este motivo, implementar una innovación del calado de las CAR-T supone un reto considerable para el Sistema Nacional de Salud, para sus profesionales y también para los pacientes y sus familiares y la implantación de las terapias CAR-T ha abierto el camino de los nuevos modelos tanto de investigación como de financiación a nivel europeo e internacional.

¿Cómo funcionan las terapias CAR-T?

Recolección de células T: se extraen células T del paciente mediante un proceso llamado leucoféresis. Estas células T son un tipo de glóbulo blanco que desempeña un papel crucial en la respuesta inmunitaria del organismo.

Modificación genética: en el laboratorio, las células T recolectadas se modifican genéticamente para expresar un receptor quimérico de antígeno (CAR, por sus siglas en inglés). Este receptor se diseña específicamente para reconocer y unirse a antígenos presentes en las células cancerosas.

Expansión celular: una vez modificadas, las células T se cultivan en grandes cantidades en el laboratorio para generar una población suficiente de células CAR-T.

Preparación del paciente: mientras las células CAR-T se están produciendo, el paciente se somete a una terapia de acondicionamiento que puede incluir quimioterapia de baja intensidad para eliminar parte del sistema inmunitario existente y permitir que las células CAR-T tengan un mejor acceso al tumor.

Infusión de células CAR-T: una vez que las células CAR-T han sido cultivadas en cantidad suficiente, se administran al paciente a través de una infusión intravenosa. Estas células modificadas se multiplican en el cuerpo del paciente y, al reconocer los antígenos del cáncer, atacan y destruyen las células malignas.

Respuesta y seguimiento: después de la infusión de células CAR-T, se monitorea de cerca al paciente para evaluar la respuesta al tratamiento, así como para controlar y manejar cualquier efecto secundario que pueda surgir. Las terapias CAR-T están demostrando buenos resultados en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer refractarios o recurrentes. No obstante, son terapias experimentales que se enfrentan a nuevos desafíos, y en algunos pacientes puntuales pueden tener efectos secundarios negativos poco frecuentes, como una encefalopatía asociada al tratamiento o el síndrome de liberación de citocinas.

Las terapias CAR-T se administran en la actualidad en el Sistema Nacional de Salud por los diferentes centros de referencia acreditados a lo largo de toda España, dando cobertura a todos los pacientes candidatos con independencia de la región en la que se encuentren.

Un nicho de oportunidades

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) actualmente tiene aprobadas en el mercado cinco terapias CAR-T, y hay cerca de un millar de ensayos clínicos de CAR-T en el mundo. El mercado de estas terapias está dominado por tres grandes empresas: las norteamericanas Gilead Sciences y Bristol Myers Squibb y la suiza Novartis International.

Como estas terapias han supuesto un avance significativo en la lucha contra el cáncer, se está investigando para mejorar su eficacia y seguridad y también para ampliar su aplicación a otros tipos de cáncer como el de pulmón, mama o próstata.

Otro nuevo nicho de oportunidades se centra en la exploración de la combinación de estas terapias con otros enfoques como la terapia génica, la inmunoterapia o la terapia dirigida, con el fin de mejorar la efectividad del tratamiento y superar la resistencia al mismo.

El plan europeo de lucha contra el Cáncer publicado en 2021, además de lanzar 10 iniciativas emblemáticas y 32 acciones en diversas políticas, plantea una financiación de más de 4000 millones de euros entre 2021 y 2027 para luchar contra el cáncer. Desde Horizon Europe se van a invertir más de 2000 millones de euros, no solo para apoyar la investigación más básica que busque el desarrollo de nuevas dianas relacionadas con CAR-T en el Pilar 1 (ERC; MSCA) sino tambíen el desarrollo de tecnologías innovadoras que permitan fabricar de manera avanzada y sostenible estas terapias gracias al programa EIC del Pilar 3, sino las primeras fases de validación clínica de esas terapias en los ciudadanos con las convocatorias del Pilar 2, Cluster salud y el programa de Misión Cáncer.

Además, el programa de EU4Health, quiere invertir más de 1250 millones de euros en acciones que permitan a los sistemas de salud poder hacer frente a la implementación de estas terapias innovadoras.